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TERAPIA GENICA, cellule staminali - Coggle Diagram
TERAPIA GENICA
passi storici
produzione di topi transgenici
via storicamente più antica
metodo con le E.S.
(nuovo approccio il genome editing)
Gene targeting
Che cos'è; basato sulla RICOMBINAZIONE OMOLOGA SITO-SPECIFICA
rara negli eucarioti superiori -> perché
comune nei procarioti e nei lieviti
Basata Su EXCISIONE e INSERZIONE
principi della ricombinazione omologa sito specifica sono:
DNA ISOGENICO (= stessa specie)
marcatore di selezione
Che cellule si usano
Effetti
Che vettori si usano
Modelli murini → geni malattia, fenotipo patologico
limiti:
Genome editing
CRE - LOX
ZFN e TALE-N
specificità a livello del singolo nucleotide -> di dominio / di modulo
Crispr. Cas
SOMATICA
patologia ereditaria
es.: ADA scid
patologia acquisita
tumori
gene suicida
oncosoppressore
gene killer
presupposto metodologico
metodi fisici
metodi biologici
come si preparano i vettori virali
terapia EX vivo
terapia IN vivo
metodi virali
metodi non virali
inserzione di acidi nucleici
GERMINALE
bersagli della terapia genica
cellule staminali
Staminali umane
Adulte
Terapia
Fetali
perché le studiamo
Terapia genica
terapia rigenerativa
cosa sono
Tipi
Pluripotenti
Embriostaminali
MULTI
Totipotenti