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Aplicación de la terapia genética - Coggle Diagram
Aplicación de la terapia genética
Objetivo
Mecanismo
Corregir, reemplazar, inactivar o introducir un gen.
Tipos
Genéticas monogénicas (Fibrosis Quística), algunos cánceres, enfermedades infecciosas (VIH).
Definición
Introducción de material genético (ADN o ARN) en las células de un paciente para tratar o prevenir una enfermedad.
Componentes
Gen Terapéutico
El material genético que se quiere introducir
el gen funcional, el ARN de silenciamiento, etc.
Vector
Virales
Adenovirus, Retrovirus, Virus Adeno-asociados (AAV)
No Virales
Liposomas, nanopartículas, ADN desnudo.
Célula Diana
El tipo de célula que debe recibir el gen
células musculares, hepáticas, sanguíneas
Tipos
In Vivo
El vector se inyecta directamente en el paciente para modificar las células dentro del cuerpo.
Ex Vivo
Se extraen células del paciente, se modifican genéticamente en el laboratorio y luego se reintroducen.
Germinal
Modificación de óvulos o espermatozoides (actualmente es ilegal y éticamente controvertida en humanos).
Somática
Modificación de células del cuerpo
Metodologías Avanzadas
CRISPR-Cas9
Precisión y bajo costo
Cortar y pegar ADN con alta especificidad
Técnicas Anteriores
TALENs
Zinc Finger Nucleases (ZFNs)
Terapias de ARN
Silenciamiento de genes defectuosos
Desafíos y Riesgos
Inmunogenicidad
Especificidad/Entrega
Inserción Aleatoria
Alto Costo
Aplicaciones y Ejemplos Aprobados
Cáncer
Terapia CAR T
Ingeniería de células T del paciente para atacar tumo
Enfermedades Oculares
Ej. Luxturna
para una forma de ceguera hereditaria
Enfermedades Sanguíneas
Zynteglo
para Beta-talasemia
Inmunodeficiencias
SCID
Inmunodeficiencia Combinada Severa
