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¿Cuál es el proceso de desarrollo de nuevos fármacos? - Coggle Diagram
¿Cuál es el proceso de desarrollo de nuevos fármacos?
Generalidades
El descubrimiento y desarrollo de un nuevo fármaco dura entre unos 10 y 15 años, este tiempo abarca desde las primeras investigaciones hasta que el fármaco sale al mercado.
La inversión que se realiza para desarrollar un nuevo fármaco es muy grande, incluyendo el sueldo a los desarrolladores, el de los encargados de realizar los protocolos correspondientes, la infraestructura, etc.
Solo 1 de cada 5000 medicamentos llegan al mercado.
El 90% de los posibles compuestos que se pueden usar como fármacos no llegan a la etapa final del proceso.
Por donde se empieza
Se estudia de una enfermedad o problema metabólico a nivel biológico usando como herramientas la computación, biología molecular, análisis macromolecular, entre otras
Aislamiento de las moléculas relacionadas con la enfermedad.
Diseño del medicamento específico según las moléculas implicadas en la enfermedad, se pueden usar técnicas como la clonación de genes, la mutagénesis dirigida, rayos X, sobreexpresión, purificación de proteínas. elucidación estructural de lípidos, terapia lipídica de membrana, entre otras.
Fases clave en el desarrollo del fármco
Descubrimiento del fármaco
Identificación de una proteína asociada a una enfermedad, es decir, la diana terapéutica (conocer los mecanismos, rutas moleculares, interacciones) y relacionarla con la enfermedad.
Realización de la selección de alto rendimiento para encontrar la molécula o compuesto químico que se une a la diana o que la afecte de alguna forma (la active o inactive), también llamado compuesto líder.
Fase preclínica
Evaluar la eficacia y seguridad de los compuestos encontrados usando animales de laboratorio como sujetos de prueba. Se evalúa la farmacocinética, farmacodinamia, toxicidad y formulación.
Se determina un perfil inicial de seguridad y eficacia de los compuestos mediante la realización de modelos informáticos y pruebas de laboratorio que determinen cada uno de los componentes de la farmacocinética del fármaco en el cuerpo.
Se van descartando los compuestos que no cumplan con los límites establecidos o que no tengan gran efecto.
Describir los detalles de los ensayos clínicos a realizar y presentarlos a la EMA, FDA o COFEPRIS del país para su aprobación y validación, además de patentar los compuestos que se encontraron.
Desarrollo clínico o ensayo clínico
Se realizan pruebas en seres humanos, para esto se tiene un proceso que consta de cuatro fases diferentes las cuales se llevan a cabo a lo largo de 7 años o más:
Ensayos clínicos en 20-100 voluntarios sanos y/o pacientes que tengan la enfermedad que se investiga. Se evalúa la farmacocinética y farmacodinamia del fármaco probando diferentes dosis en los diferentes voluntarios para ver cómo responde el cuerpo, es decir, en qué medida consigue alterar la enfermedad y así establecer la dosis máxima tolerada. La relación riesgo-beneficio para los voluntarios es baja debido a que no se conocen los efectos del fármaco en un ser humano.
El fármaco se prueba en 100-1000 pacientes escogidos rigurosamente para ver si este es eficaz, si la dosis es adecuada y segura para el paciente, la mejor vía de administración, frecuencia, etc. Se hacen ensayos exploratorios con grupos control. Estos ensayos clínicos y los futuros se centran en los efectos secundarios (tipos, frecuencia y los factores que hacen que una persona sea más propensa a presentarlos).
Se continuan con los estudios en 1000-3000 personas para ver la eficacia y los efectos secundarios que se lleguen a presentar, además de compararlos con los de otros tratamientos ya existentes. Se realizan en diferentes centros hospitalarios o países para evitar sesgos, los participantes se escogen de forma menos estricta y se asignan aleatoriamente a un grupo de estudio con placebo y otro con el fármaco. Se les llaman estudios pragmáticos y se enfocan a las variables clínicas relevantes.
El fármaco ya está en el mercado y se deben de vigilar los efectos adversos para comunicarlos con las autoridades correspondientes y de vez en cuando realizar programas de ciclo de vida con el objetivo de explorar y en dado caso, añadir nuevas indicaciones o mejorar la formulación del fármaco, además de observar los efectos a largo plazo en un mayor número de pacientes. Se realizan dos tipos de estudios:
Estudios de seguridad posautorización
Estudio relacionado con un producto médico autorizado, realizado con el objetivo de identificar, caracterizar o cuantificar un peligro para la seguridad, confirmar el perfil de seguridad del medicamento o medir la efectividad de las medidas de gestión de riesgos.
Estudios de eficacia posautorización
Estudios realizados dentro de la indicación terapéutica autorizada, para complementar los datos de eficacia disponibles a la luz de incertidumbres científicas bien razonadas sobre aspectos de la evidencia de beneficios que deberían ser, pero solo pueden ser abordados posterior a la autorización.
Se deberá superar la revisión de la EMA y que se acepte la eficacia y seguridad del fármaco, el proceso toma alrededor de año-año y medio y después de esto se aprueba el fármaco.
Consideraciones importantes
Para llevar a cabo la fase 3, que necesita la investigación del fármaco en el ser humano se deberá de llenar un
consentimiento informado
en donde el paciente o sus representantes legales autorizan su participación en el estudio, sean conscientes de los propósitos del estudio, los procedimientos que se seguirán, los riesgos y beneficios y los procesos alternativos que pudieran ser una ventaja para el sujeto durante el estudio.
NDA (solicitud de medicamento nuevo)
El patrocinador encargado de la investigación del nuevo medicamento podrá solicitar el NDA después de que se reúnan y analicen los datos recabados en las fases I a III, estos son enviados a un equipo de revisores que analizan los datos para contestar si el medicamento produce el efecto deseado con una relación riesgo-beneficio adecuada. Los revisores determinan qué estudios son importantes para apoyar la aprobación y pueden auditar los centros de investigación para comprobar la veracidad de los datos y el cumplimiento de las GCP. Posteriormente la FDA podrá realizar actualizaciones de seguridad (notificaciones de nuevas reacciones adversas y cambios importantes en la frecuencia o severidad de los efectos ya establecidos) al menos 4 meses después de su postulación como NDA.