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Innover pour guérir, téléthon, Besoin de bcp de vecteurs, Besoin de moins…
Innover pour guérir, téléthon
Association formée pour maladies neuromusculaires -> mtn toutes maladies rares
Permet de financer recherches contre maladies rares délaissée par investisseurs
grâce à événements de générosité
10K projets financés en 30 ans
SMA (Spinal Muscular Atrophy)
Détection néonatale par PCR
Ceux détéctés rapidement sont vites tratier et n'ont aucun symptomes
Une seule injection en traitement suffit
Approches thérapeutiques aux maladies rares
Thérapie génique
Injection d'un virus désarmé délivrant un gène sain dans les cellules
Injection directement dans vecteur viral, puis dans le corps
Injecter vecteurs dans des cellules prélevèes chez le patients, puis réinjection des cellules
Thérapie cellulaire
Pharmacologie
Besoin de bcp de vecteurs
Besoin de moins de vecteurs
In vivo
ex vivo