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TERAPIA GENICA - Coggle Diagram
TERAPIA GENICA
uso
malattie ereditarie (distrofia muscolare, fibrosi cistica)
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genome editing
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3 strategie
zinc fingers
proteina con ripiegamento che porta a riconoscimento di triplette e si possono legare più zinc fingers = forbici molecolari altamente specifiche
rapida distribuzione in locus, mutazioni permanenti, meccanismo attivo, non necessaria selezione con antibiotico
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altre malattie
terapie genica in vitro
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terapia CAR T = prelievo di linfociti T che esprimono rec che riconosce epitopi selettivi per la cell tumorale, inettate nel pz e indirizzate al target vanno a dare effetto citotossico
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