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尧唐ATTR管线梳理_2022年6月10日, 野生型小鼠实验, 体外实验, 编辑效率可能会因gRNA改变而微调 - Coggle Diagram
尧唐ATTR管线梳理_2022年6月10日
野生型小鼠实验
TTR敲低水平测试
基因编辑工具效率测试
长期编辑效率检测（24周以上）
永久编辑测试（肝切除再生）
LNP毒理安全测试
递送计量与编辑效率递进关系测试
重复给药与单独给药编辑效率测试
LNP重复给药测试
人源化小鼠实验
TTR敲低水平测试
基因编辑工具效率测试
长期编辑效率检测（24周以上）
递送计量与编辑效率递进关系测试
重复给药与单独给药编辑效率测试
体外实验
HepG2细胞
TTR敲低水平测试
off-target测试
建立体系后在原代细胞中测试
Prediction/CIRCLE-seq/Guide-seq
基因编辑工具效率测试
gRNA/Cas9优化后进行
Cas9 mRNA可不变
人原代肝细胞
TTR敲低水平测试
off-target测试
基因编辑工具效率测试
NHP原代肝细胞
基因编辑工具效率测试
gRNA优化后进行
NHP实验（待定）
TTR敲低水平测试
小鼠肝细胞
基因编辑工具效率测试
gRNA/Cas9优化后进行
TTR敲低水平测试
编辑效率可能会因gRNA改变而微调