Capecchi investigó con ayuda de ratones modificados genéticamente gran cantidad de enfermedades, entre otros sarcomas y enfermedades similares al cáncer, que ante todo pueden afectar a los niños.
Capecci, desarrolló el método de investigación genética llamado “gene targeting”. Una tecnología utilizada para crear ratones con mutaciones artificiales en cualquier gen. La eficacia del método es tal que el investigador puede escoger cuál gen mutar y cómo. Esto es, cómo y cuáles secuencias del DNA se pueden manipular para poder observar la función de cada gen en el desarrollo embrional o las fases sucesivas.
Apenas con nueve años se reencontró con su progenitora, con quien emigró a Estados Unidos. 'Mario fue un niño de la calle durante la Segunda Guerra Mundial y ahora recibe el Premio Nóbel', dijo en Estocolmo Christer Betsholtz, miembro del comité Nóbel, que le concedió el Premio Nóbel de Medicina 2007, compartido con sus colegas Oliver Smithies y Martin J. Evans.
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