O tratamento da leucemia envolve o uso de agentes quimioterápicos, com ou sem irradiação craniana, em quatro fases: (1) terapia de indução, que alcança a remissão completa ou menos de 5% das células leucêmicas na medula óssea; (2) terapia profilática do SNC, que previne que as células leucêmicas invadam o SNC; (3) terapia de intensificação (consolidação), que erradica as células leucêmicas residuais, seguida pela intensificação retardada, que previne o surgimento de clones leucêmicos resistentes; e (4) terapia de manutenção, que serve para manter a fase de remissão.
O transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) é usado com sucesso para o tratamento de crianças que têm LLA e LMA. O TCTH não é recomendado para crianças com LLA durante a primeira remissão por causa dos excelentes resultados possíveis com a quimioterapia.
O TCTH pode não ser apenas de doadores compatíveis parentais, mas também de doadores compatíveis não parentais ou doadores incompatíveis. Os transplantes de medula óssea de sangue periférico são capazes de se diferenciar em células especializadas do sistema hematológico e podem ser obtidos a partir de doadores compatíveis e não compatíveis ou de sangue do cordão umbilical. Independentemente do tipo de transplante, ele é acompanhado de significativas morbidade e mortalidade, incluindo a doença enxerto versus hospedeiro (DEVH), superinfecções ou lesão grave do órgão.
Os fatores prognósticos mais importantes para a determinação da sobrevivência de longo prazo para crianças com LLA (em adição ao tratamento) são (1) a leucometria inicial, (2) a
idade da criança no momento do diagnóstico, (3) o tipo de célula envolvida, (4) o sexo da criança e (5) a análise do cariótipo. Crianças com leucocitose normal ou leucopenia são CALLA-positivas, têm prognóstico muito melhor do que aquelas com alta contagem de leucócitos ou outros tipos celulares.
As crianças diagnosticadas entre 2 e 9 anos de idade têm consistentemente demonstrado melhor perspectiva do que aquelas diagnosticadas antes dos 2 ou depois dos 10 anos de idade, e as meninas parecem ter um prognóstico mais favorável do que os meninos.
As crianças com mais de 50 cromossomas indicados por um índice de DNA maior que 1,6 (hiperdiploidia) apresentam um prognóstico melhor. Semelhantemente, os pacientes com LLA e trissomias dos cromossomas 4 e 10 têm um prognóstico bom, com baixo risco de o tratamento fracassar