El investigador también trata de estudiar algún factor desconocido y sus efectos en el tiempo, pero al contrario de lo que ocurre en los estudios observacionales analíticos, que reproducen el fenómeno de forma natural en los estudios experimentales el investigador define cada una de las características de los grupos, asignando a un grupo de estudio el tratamiento, tóxico, prueba diagnóstica, factor de riesgo, o lo que se pretenda estudiar, y al grupo control el placebo o su equivalente.
Ensayo controlado
Son experimentos en los que los sujetos son asignados de manera aleatoria, a grupos, generalmente denominados "grupo de estudio" y "grupo control", para recibir, o no recibir, un procedimiento, maniobra o intervención, preventivos o terapéuticos, de carácter experimental.
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Ensayo no controlado
Son aquellos que no incluyen un grupo control o grupo testigo. Un grupo control está formado por un conjunto de pacientes que no recibe el fármaco en investigación, sino que toma el tratamiento estándar, aprobado para la enfermedad sobre la que se está llevando a cabo el estudio; o bien, toma placebo, que es una simulación del fármaco en investigación, pero que no tiene ninguna actividad sobre dicha patología.