Генная терапия

Причина необходимости
Генетический груз

Методы

In vivo

Ex vivo

Методы генной инженерии

Методы клеточной инженерии
+Методы генной инженерии

Векторы

Системы
редактирования
генома

Виды вирусов
используемых для векторов

CRISPR Cas

Prime editing

Zinc finger nuclease (ZFN)

Минусы

Tallen

Ферментный подход

Введение без вектора

Лечение амавроза Лебера
Luxturna

Лечение транстиретивнового амилоидоза
https://iopscience.iop.org/article/10.3847/2041-8213/ac082e
https://www.nature.com/articles/d41586-021-01776-4

ДНК-рестриктазы

ДНК-полимеразы

ДНК-лигазы и нуклеотидилтрансферазы

модификация