Генная терапия
Причина необходимости
Генетический груз
Методы
In vivo
Ex vivo
Методы генной инженерии
Методы клеточной инженерии
+Методы генной инженерии
Векторы
Системы
редактирования
генома
Виды вирусов
используемых для векторов
CRISPR Cas
Prime editing
Zinc finger nuclease (ZFN)
Минусы
Tallen
Ферментный подход
Введение без вектора
Лечение амавроза Лебера
Luxturna
Лечение транстиретивнового амилоидоза
https://iopscience.iop.org/article/10.3847/2041-8213/ac082e
https://www.nature.com/articles/d41586-021-01776-4
ДНК-рестриктазы
ДНК-полимеразы
ДНК-лигазы и нуклеотидилтрансферазы
модификация