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Terapia génica basada en la inhibición dirigida de la expresión génica in…
Terapia génica basada en la inhibición dirigida de la expresión génica in vivo
Inhibición no debe interferir con la función
celular normal.
inhibir la expresión de un gen predeterminado in vivo.
Forma de tratar ciertos trastornos humanos
Mutagénesis específica in vivo
Realizar mutagénesis dirigida e inactivar un gen.
Es muy poco eficaz
Recurrir a métodos de inactivación de la expresión del gen sin mutarlo
Varios niveles en los que esto se puede conseguir:
En el ADN
(bloqueando la transcripción)
En el ARN
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Terapia basada en la triple hélice
Unión de oligonucleótidos
Secuencias complementarias específicas al ADN diana
bicatenario
Una triple hélice
Transcripción específica del gen que tiene la secuencia complementaria.
Terapia basada en secuencias antisentido
Unión de oligonucleótidos o polinucleótidos
Secuencias complementarias a ARNs específicos
Su traducción y por tanto inhibiendo la síntesis de polipéptidos
diseñar genéticamente ribozimas capaces de cortar algunas secuencias específicas de ARN
Terapias basadas en el bloqueo de proteínas
Inhibir la función de un polipéptido específico:
Anticuerpos intracelulares
utilizar los anticuerpos dentro de las células para bloquear la construcción de virus o proteínas perjudiciales.
Oligonucleótidos aptámeros
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