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Terapia de la expresión génica in vivo en la inhibición génica - Coggle…
Terapia de la expresión génica in vivo en la inhibición génica
técnicas
en las que
material genético
se introduce
en
células del organismo
sin
extracción
ni manipulación
bloqueando
expresión de genes
tratamiento de:
enfermedades infecciosas
trastornos inmunológicos
canceres
estrategias para métodos sin mutar
Terapia basada en secuencias antisentido
unión de
polinucleótidos
que contienen
secuencias
complementarias a ARNs específicos
impidiendo traducción
por tanto
inhibiendo la síntesis de polipéptidos
oligonucleótidos
ribozima
capaz de cortar
secuencias específicas de ARN
aplicaciones:
contra proteínas
oncogénicas específicas
del virus HIV
Terapias basadas en el bloqueo de proteínas
diferentes estrategias
para
inhibir función de un polipéptido
específico:
Oligonucleótidos aptámeros
capaces de unirse a
secuencias determinadas de proteínas
su transferencia en grandes cantidades
dentro de
las células
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Proteínas mutantes
capaz de unirse a
una proteína predeterminada
e inactivarla
ejemplo:
producción artificial de
una proteína mutante
del HIV-1
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Anticuerpos intracelulares
se utilizan dentro de las células
bloquean
construcción de virus
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proteínas
perjudiciales
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Terapia basada en la triple hélice
unión de
oligonucleótidos
con
secuencias complementarias específicas
al
ADN diana
bicatenario
originando
una triple hélice
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manipulación dirigida de genes mediante
recombinación homóloga
mutagénesis dirigida
inactiva un gen
poco eficaz
ventajas:
mayor sencillez
desventajas:
eficiencia global menor
no pueden amplificarse células transducidas
difícil conseguir
alto grado de especificidad tisular
grado de control
proceso de transferencia
menor
métodos sin mutar el gen
ARN
bloqueando
procesamiento postranscripcional
transporte
del ARNm
unión del ARN con los ribosomas
Proteínas
bloqueando
procesamiento postraduccional
extracción de la proteína
exportación de la proteína
pasos cruciales
para función de
proteína codificada por el gen
ADN
bloqueando
transcripción
Ratón Knockout o Ratón KO
modificado por ingeniería genética
uno o más de sus genes inactivados
por técnica llamada "gene knockout"
primero producido por
Martin Evans
en 1987-1989
Premio Nobel de Medicina en 2007
Oliver Smithies
Mario R. Capecchi
propósito
comprender el papel de un gen que ha sido secuenciado
pero del que se
desconoce su función o se conoce de forma incompleta.
se inactiva el gen
se estudian las diferencias que presenta el ratón afectado
investigadores
infieren su probable función
ejemplos de su utilidad:
estudio y modelización de
artritis
toxicomanías
diabetes
ansiedad
enfermedades del corazón
envejecimiento
obesidad
Parkinson
diferentes tipos de cáncer
desarrollo y prueba de
fármacos
terapias
reciben nombre
del
gen que se les ha inactivado