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Terapia gênica para anemia falciforme em relação ao TCTH-alo:
Limitações
Disponibilidade
: Restrita a ensaios clínicos
VeryWellHealth, 2020
Eficácia e segurança a longo prazo
: Desconhecidos. aguardam caracterização
Ribeil, bey-abina, payen, 2017
Doenças secundárias ao transplante
: Risco de câncer devido mutagênse insercional ou clivagem indesejada (offtarget)
(HOBAN; ORKIN; BAUER, 2016)
(WALTERS, 2005)
(Li et al, 2016)
Toxicidade
: Também requer quimioterapia pré-transplante. Pode ser proibitivo em indivíduos com estado de saúde muito agravado.
NOWOGRODZKI, ANNA, 2018
Custo inicial
: Muito elevado. > US$ 500.000.
O custo inicial da terapia gênica seria maior que o custo do transplante de medula óssea alogênico no brasil (varia entre R$54.000 no SUS e R$300.000 no sistema de saúde privado), bem como no sistema de saúde estadunidense (~US$ 200.000). Gasto decorre de internação, quimioterápico antineoplásico, testes de compatibilidade, procedimentos cirurgicos, antimicrobianos
NOWOGRODZKI, ANNA, 2018
(Tabela SUS)
https://www.cisamusep.org.br/uploads/credenciamento/86_Tabela_SUS_referencia-SETEMBRO_2019.pdf
(salem advogados)
http://salemadvogados.com/transplante-de-medula-que-preco-o-plano-deve-cobrir/
(Custo TCTH EUA)
Vantagens
Proporção de beneficiados:
Maior número de doentes elegíveis a terapia curativa
(nessa modalidade não há problema de histoincompatibilidade)
Demirci, Uchida, Tisdale, 2018; Pestina, Hargrove,Jay, 2009
Doenças secundárias ao transplante:
Sem risco de doença do enxerto contra o hospedeiro
Devido autotolerância
Demirci...; Brendel, Negre, Rothe, 2020
Rejeição do enxerto
: mínima ou ausente às CTH modificadas (teórico)
autotolerância
ROMERO, Z.; DEWITT, M.; WALTERS, M. C, 2018.
Tratamento pós-transplante
Imunossupressão pós-transplante não é necessária
autoloterância. profilaxia contra DECH não é necessária.
NOWOGRODZKI, ANNA, 2018
Demirci, Uchida, Tisdale, 2018
(redução de mortalidade pós-transplante pois não há risco de DECH, e sem imunosupressão, risco de infecção cai)